تأییدیه FDA برای Tryngolza آغازگر مرحله جدیدی در تکامل تجاری Ionis

با تأیید داروی Tryngolza از شرکت Ionis Pharmaceuticals توسط سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) برای درمان یک اختلال ژنتیکی نادر، به گفته مدیرعامل شرکت، برت مونیا (Brett Monia)، این لحظه‌ای حساس برای شرکت است، زیرا این محصول را برای اولین بار خود شرکت عرضه می‌کند.

آغاز دوره‌ای جدید با تأیید Tryngolza
با تأیید داروی Tryngolza (olezarsen) برای درمان سندرم خانوادگی شیلو میکرونمی (FCS)، شرکت Ionis Pharmaceuticals وارد دوره جدیدی شد.
اگرچه Ionis طی 35 سال فعالیت خود چندین تأییدیه FDA دریافت کرده است، Tryngolza اولین دارویی است که این شرکت مستقر در کارلزبد، کالیفرنیا، به‌صورت مستقل تجاری‌سازی خواهد کرد. در گذشته، این شرکت همواره حقوق داروهای خود را به یک شریک توسعه واگذار می‌کرد.

برت مونیا در کنفرانس خبری پس از تأیید FDA گفت:
“تأیید Tryngolza یک لحظه حساس برای Ionis است. این شرکت بر اساس اصول تبدیل علم و فناوری پیشرفته به داروهایی برای درمان بیماری‌های مخرب تأسیس شد.”

پنج سال پیش، زمانی که مونیا مدیریت شرکت را بر عهده گرفت، تصمیم گرفته شد که مسیر استراتژیک شرکت تغییر کند تا “ارزش داروهای نوآورانه را با حفظ و ارائه مستقیم آنها به بیماران به حداکثر برساند.” Tryngolza اولین مورد از چهار عرضه مستقل است که Ionis قصد دارد تا سال 2027 انجام دهد.

تحولی در درمان FCS
Tryngolza اولین داروی تأییدشده در ایالات متحده برای درمان FCS است، بیماری‌ای که مانع از شکستن چربی‌ها در بدن می‌شود و باعث افزایش سطح تری‌گلیسیرید خون می‌گردد.

این دارو که به صورت تزریقی ماهانه تجویز می‌شود، نوعی درمان RNA محور است که تولید آپولیپوپروتئین C-III (apoC-III) در کبد را کاهش می‌دهد.

در آزمایش فاز 3، این دارو کاهش 42 درصدی سطح تری‌گلیسیرید را پس از شش ماه نشان داد و پس از 12 ماه این کاهش به 57 درصد رسید. همچنین، موارد پانکراتیت حاد (AP) در گروه تحت درمان با Tryngolza به طور چشمگیری کاهش یافت.

این اولین بار بود که یک آزمایش نشان داد کاهش تری‌گلیسیرید می‌تواند خطر پانکراتیت را کاهش دهد.
آلن براون (Alan Brown)، محقق این آزمایش، در بیانیه‌ای خبری گفت:
“بدون گزینه درمانی، ما مجبور بودیم تنها به تغییرات سخت‌گیرانه رژیم غذایی و سبک زندگی به‌عنوان روش پیشگیری اعتماد کنیم.”

FDA استفاده از Tryngolza را به‌عنوان درمان کمکی به همراه محدودیت‌های رژیمی تأیید کرده است. این دارو برای بزرگسالان مبتلا به FCS، چه از نظر ژنتیکی و چه از نظر بالینی تأییدشده، قابل استفاده است.

چالش‌های تجاری‌سازی و برنامه‌های آینده
Ionis برای هر رژیم سالانه Tryngolza مبلغ 595,000 دلار تعیین کرده است و اکنون باید حدود 3,000 بیماری را که در ایالات متحده به FCS مبتلا هستند شناسایی کند.
کایل جن، مدیر ارشد تجاری Ionis، اظهار کرد:
“بیشتر این جمعیت هنوز شناسایی و تشخیص داده نشده‌اند. همانند بسیاری از بیماری‌های نادر، FCS به دلیل نبود آگاهی، اغلب به‌عنوان یک بیماری ناشناخته باقی مانده است.”

علاوه بر این، Ionis قصد دارد Tryngolza را برای درمان اختلالی بزرگ‌تر به نام هیپرتری‌گلیسیریدمی شدید (sHTG) معرفی کند. این بیماری حدود 3 میلیون نفر در ایالات متحده را تحت تأثیر قرار می‌دهد و با مشکلات قلبی‌عروقی و خطر افزایش‌یافته پانکراتیت همراه است.

نتایج آزمایش فاز 3 Tryngolza برای sHTG در نیمه دوم سال آینده منتشر خواهد شد و تأیید احتمالی آن در سال 2026 پیش‌بینی می‌شود.
بر اساس پیش‌بینی‌ها، فروش جهانی Tryngolza تا سال 2032 به 849 میلیون دلار خواهد رسید.

علاوه بر Tryngolza، Ionis منتظر تصمیم FDA درباره داروی دیگری به نام donidalorsen برای درمان آنژیوادم ارثی در تاریخ 21 آگوست 2025 است.